Oliver Chu se torna o primeiro paciente no mundo a receber tratamento que modifica suas células

Oliver Chu, de 3 anos, surpreendeu médicos ao se recuperar de síndrome de Hunter com terapia genética pioneira que modifica suas células.

Oliver Chu e sua luta contra a síndrome de Hunter

Oliver Chu, um menino de três anos, tornou-se o primeiro paciente no mundo a receber uma terapia genética inovadora para tratar a síndrome de Hunter, uma condição hereditária devastadora. Essa síndrome, conhecida como MPS II, causa danos progressivos ao cérebro e a outras partes do corpo, e, nos casos mais graves, os pacientes não costumam sobreviver além dos 20 anos. A condição é comparada a uma forma de demência infantil.

Antes de iniciar o tratamento, Chu não produzia uma enzima essencial devido a um gene defeituoso. A equipe médica em Manchester, no Reino Unido, buscou interromper o avanço da doença modificando as células de Oliver através da terapia genética. O professor Simon Jones, co-líder do estudo, expressou sua emoção ao ver Oliver progredindo tão bem após o tratamento.

O impacto da terapia genética

Após um ano de terapia, Oliver apresenta desenvolvimento normal. Sua mãe, Jingru, compartilhou a alegria da família ao perceber a evolução do filho. Acompanhado pela equipe da BBC, o progresso de Oliver foi documentado ao longo do tratamento, que começou em um dia crucial no centro de pesquisas clínicas do Royal Manchester Children’s Hospital.

A rotina de Chu e de seu irmão, Skyler, que também é afetado pela síndrome de Hunter, foi marcada por frequentes visitas ao hospital. O diagnóstico inicial foi um choque para a família, que recebeu orientações para não pesquisar sobre a condição, pois os resultados encontrados eram desanimadores.

Desafios e esperanças

Os sintomas da síndrome de Hunter incluem mudanças físicas, rigidez nos membros e baixa estatura. Essa condição, que atinge 1 em cada 100 mil nascimentos masculinos, não tinha tratamentos eficazes até então, sendo o único medicamento disponível, o Elaprase, caro e sem a capacidade de atravessar a barreira hematoencefálica.

No tratamento de Oliver, as células-tronco foram coletadas e modificadas geneticamente para produzir a enzima necessária. Este método, que já foi utilizado em outras terapias, tem como objetivo repovoar a medula óssea de Oliver para que ele possa produzir a enzima que faltava.

Resultados promissores

Após o tratamento, Oliver teve avanços significativos, como a produção da enzima e melhorias na fala e mobilidade. Sua família está otimista, já que, após meses de acompanhamento, os exames mostraram que a terapia genética está funcionando. O professor Jones revelou que Oliver agora produz centenas de vezes a quantidade normal da enzima que faltava.

A família Chu expressa sua gratidão à equipe médica e à pesquisa que possibilitou esse tratamento. Eles esperam que outros meninos com a mesma condição possam se beneficiar da terapia no futuro. O sucesso do tratamento de Oliver representa uma nova esperança para muitas famílias afetadas por doenças raras como a síndrome de Hunter.

Futuro e pesquisas

Os pesquisadores da Universidade de Manchester, que dedicaram mais de 15 anos ao desenvolvimento dessa terapia genética, estão otimistas quanto ao futuro. A continuidade do ensaio clínico dependerá do acompanhamento de Oliver e de outros quatro meninos que participam do estudo. Se os resultados forem positivos, há planos para ampliar o tratamento a mais pacientes, oferecendo esperança a famílias que enfrentam desafios semelhantes.

Oliver e sua família seguirão retornando a Manchester para exames de acompanhamento, mantendo a expectativa de que a terapia continue a trazer resultados positivos e que outras crianças possam se beneficiar desta inovação médica.

Fonte: www1.folha.uol.com.br

Fonte: BBC